近日,美国干细胞疗法开发的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床试验中首个队列研究的6个月中期研究积极结果，首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点，同时治疗方法安全性良好。
帕金森病（PD）是一种主要影响患者运动功能的神经退行性疾病。产生 PD 的原因是由于患者中脑的黑质 (substantia nigra) 中产生多巴胺 (dopamine) 的神经元死亡。世界上大约有 1000 万 PD 患者。目前对 PD 的治疗方法为左旋多巴 (L-DOPA) 或者其它多巴胺激动剂。这些疗法在疾病初期可以缓解症状。但是随着疾病的发展和更多多巴胺神经元的死亡，它们的疗效逐渐下降，而且同时会产生明显的副作用，导致患者出现不自主的手足运动。
▲干细胞的产生原理（图片来源：International Stem Cell）
接受干细胞移植后6个月，100%的患者情绪出现好转，同时贝克抑郁量表（Beck Depression Inventory）的平均改善值为35%，帕金森患者生活质量问卷（PDQ-39）中的情绪维度出现了平均33%的改善。
100%的患者获得认知能力的改善或维持，PDQ-39认知损伤维度改善值为14%。接受移植6个治疗月后，患者的日常生活能力似乎可以变得更轻松，PDQ-39下的日常活动力改善了22%，移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。
失能期间的统一帕金森病评定量表（Unified Parkinson's Disease Rating Scale）没有获得改善。冲动性和强迫性障碍出现降低，帕金森患者脉冲-强迫性障碍调查表结果有53%的降低表现。
同时，临床试验没有发现任何与移植细胞相关的严重不良事件。
没有证据显示肿瘤、囊肿、炎症或感染的出现。而且没有发现针对移植的 ISC-hpNSC 细胞的人类白细胞抗原抗体。
ISC-hpNSC是在cGMP规范下生产的临床级细胞悬浮液，经过了严格的质量控制，不受任何微生物和病毒污染。
“在细胞移植后 6 个月我们已经观察到可喜的正面疗效。虽然由于样本数目很小，我们很难观察到统计意义上的显著不同变化，但是中期疗效结果仍然很令人鼓舞，”International Stem Cell 公司的执行副总裁兼首席科学官 Russell Kern 博士说：“为了检测 ISC-hpNSC 疗法的安全性和耐受性，第一组细胞移植疗法的剂量低于临床前研究得出的最佳剂量，我们预计随着细胞剂量的增加，疗效也会更强。这些临床试验结果为我们启动治疗 PD 和创伤性脑损伤 (traumatic brain injury) 的临床2期试验打下了一个坚实的基础。”
参考资料：
[1] International Stem Cell Corporation Announces Positive InterimClinical Results for Parkinson's Disease Clinical Trial
[2] International Stem Cell Corporation Announces Positive Interim Clinical Results for Parkinson's Disease Clinical Trial
我国干细胞治疗帕金森临床进展
2010年10月至2011年4月来自兰州总医院干细胞治疗中心19例患者，其中男8例，女11例，中位年龄64岁，所有患者均经过神经内科专科确诊为PD，患病时间平均为4.5 年，多数患者经过左旋多巴、美多巴等药物治疗或继续药物治疗，症状持续加重。
行腰穿鞘内注射MSC 0.5×107个，为预防无菌性炎症反应同时给予地塞米松2mg，注射后去枕平卧6h，间隔1周再次注射上述剂量，共4次为1疗程，间隔3个月可进行再次治疗。
治疗后多数患者的部分症状得到改善，尤其以肌张力增高引起的异常症状改善明显，敏感的患者治疗后即有肌肉僵硬减轻，从Webster评分也可以看出，其中强直、姿势、步态、震颤、面容改善较明显（P均<0.01），而其他症状无改善或改善不明显（表1）。
19例帕金森氏症患者MSC治疗前后神经系统评分比较
参考资料（部分略）：
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2007年3月-2012年3月 解放军第303医院神经内科收治的38例帕金森病患者,于第2周期进行鞘内注射脐带间充质干细胞治疗。分析治疗后临床症状及体征改善情况。治疗前及治疗后 1个月，采用帕金森病统一评分量表(UPDRS)对患者精神、行为、情绪、日常活动、运动功能、并发症进行评价。结果所有患者的静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态障碍均不同程度缓解，治疗过程中及治疗后患者各项生命体征均较平稳。结论：短期内即可部分改善患者的临床症状，治疗后患者UPDRS评分显著改善 。
